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Enfermedades

La FDA aprobó el medicamento mas caro del mundo para tratar la hemofilia B

Tras la aprobación de este medicamento contra la hemofilia B se abre una nueva opción de tratamiento 

Por Kimberly Salazar

Una dosis única por infusión IV.(pexels)

Una dosis única por infusión IV. | pexels

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, en inglés) anunció su aprobación ante el medicamento que es hasta ahora considerado el más caro del mundo: una terapia genética para la hemofilia B que cuesta $3.5 millones la dosis.

Hemgenix es un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético que resulta de niveles insuficientes o faltantes del factor IX de coagulación de la sangre, una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado.

El medicamento consiste en una terapia génica de una sola vez que se administra como una dosis única por infusión IV. El tratamiento  implica reemplazar el factor de coagulación faltante o deficiente para mejorar la capacidad del cuerpo para detener el sangrado y promover la curación.

Se estima que entre el 10 y el 25 % de las mujeres portadoras tienen síntomas leves
Se estima que entre el 10 y el 25 % de las mujeres portadoras tienen síntomas leves

¿Cuáles son los síntomas de hemofilia B?

La FDA indica que la mayoría de las personas que tienen hemofilia B y experimentan síntomas son hombres. En cambio muchas mujeres portadoras de la enfermedad no presentan síntomas. Sin embargo, se estima que entre el 10 y el 25 % de las mujeres portadoras tienen síntomas leves.

Los síntomas pueden incluir sangrado abundante o prolongado después de una lesión, cirugía o procedimiento dental; en casos severos, los episodios de sangrado pueden ocurrir espontáneamente sin una causa clara. Los episodios de sangrado prolongados pueden provocar complicaciones graves, como sangrado en las articulaciones, los músculos o los órganos internos, incluido el cerebro. 

Tras la aprobación de este medicamento contra la hemofilia b se abre una nueva opción de tratamiento ante la enfermedad y además se considera un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras.
 

En esta nota
  • FDA
  • Hemofilia B

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