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Enfermedades

FDA aprueba un medicamento para tratar una enfermedad rara 

Las hiperoxalurias primarias (PH) son causadas por una producción excesiva de oxalato. Cuando sucede esto combinado con calcio empieza a producirse cálculos renales y depósitos en los riñones. 

Mundo Sano

Los efectos secundarios más comunes de Oxlumo incluyen reacción en el lugar de la inyección y dolor abdominal.(EFE.)

Los efectos secundarios más comunes de Oxlumo incluyen reacción en el lugar de la inyección y dolor abdominal. | EFE.

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aprobó Oxlumo (lumasiran) como el primer tratamiento para la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), un trastorno genético poco común.

Norman Stockbridge, MD, Ph.D., director de la División de Cardiología y Nefrología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. indicó que esto representa un gran triunfo de la participación comunitaria para abordar una enfermedad rara.

"Es el resultado del aporte de pacientes, médicos tratantes, expertos y patrocinadores en una reunión de desarrollo de fármacos centrada en el paciente y a través de otros esfuerzos de colaboración ”.

Esta enfermedad hiperoxalurias primarias (PH) son causadas por una producción excesiva de oxalato, una sustancia que se consume en los alimentos y que también produce el organismo. PH1 es el tipo más común y grave. 

Los pacientes pueden experimentar daño renal progresivo, que puede provocar insuficiencia renal y la necesidad de diálisis (un tratamiento que purifica la sangre).

Cuando empeorar la función renal, el oxalato puede acumularse y dañar otros órganos, incluidos el corazón, los huesos y los ojos. 

Estudio

Se evaluó en dos estudios en pacientes con PH1: un ensayo aleatorizado controlado con placebo en pacientes de seis años o más y un estudio abierto en pacientes menores de seis años.

Los pacientes tenían edades comprendidas entre los cuatro meses y los 61 años con la primera dosis.

26 pacientes recibieron en el primer estudio una inyección mensual de Oxlumo seguida de una dosis de mantenimiento cada tres meses; 13 pacientes recibieron inyecciones de placebo.

El criterio de valoración principal fue la cantidad de oxalato medida en la orina durante 24 horas. En el grupo de Oxlumo, los pacientes tuvieron, en promedio, una reducción del 65% de oxalato en la orina, en comparación con una reducción promedio del 12% en el grupo de placebo.

Al sexto mes del estudio, el 52% de los pacientes tratados con Oxlumo alcanzaron un nivel normal de oxalato en orina de 24 horas; ningún paciente tratado con placebo lo hizo. 

En el segundo estudio, 16 pacientes menores de seis años recibieron Oxlumo. Utilizando otra medida de oxalato en la orina, el estudio mostró, en promedio, una disminución del 71% en el oxalato urinario para el sexto mes del estudio. 

Los efectos secundarios más comunes de Oxlumo incluyen reacción en el lugar de la inyección y dolor abdominal.

Oxlumo recibió la designación de medicamento huérfano , que brinda incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

La aplicación también recibió la designación de terapia innovadora . Además, el fabricante recibió un vale de revisión de prioridad de enfermedad pediátrica rara.  La FDA otorgó la aprobación de Oxlumo a Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

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