FDA aprueba el primer tratamiento para el síndrome de Rett, un raro trastorno genético
Se trata de la solución oral Daybue (trofinetide) que se ingiere dos veces al día y su dosis depende del peso de la persona.
El síndrome de Rett afecta más a las niñas que a los niños. | Freepik
La solución oral Daybue (trofinetide) fue aprobada como el primer tratamiento para el síndrome de Rett, un raro trastorno neurológico genético.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, en inglés) señaló en un comunicado que dio el visto bueno al uso del tratamiento para adultos y niños a partir de los dos años para este trastorno genético.
Además, el órgano regulador detalló que los pacientes afectados pueden ingerir Daybue por vía oral o por medio de un tubo gástrico, dos veces al día, por la mañana y por la noche, y la dosis recomendada depende del peso de la persona.
La FDA señaló que no hay contraindicaciones al consumo de Daybue y solamente indicó que entre los posibles efectos secundarios podrían presentarse diarrea y la pérdida de peso. Entre los menos corrientes se incluyeron casos de fiebre, ansiedad y cansancio.
¿QUÉ ES EL SÍNDROME DE RETT?
Manual MSD explica que se trata de un trastorno neurológico que se presenta casi exclusivamente en mujeres y afecta el desarrollo luego de un periodo de 6 meses iniciales de desarrollo normal.
MedlinePlus menciona que entre los síntomas del síndrome de Rett se incluyen:
- Pérdida del habla.
- Pérdida de los movimientos de las manos, como sostener o agarrar cosas.
- Movimientos compulsivos, como retorcerse las manos.
- Problemas de equilibrio.
- Problemas respiratorios.
- Problemas de conducta.
- Problemas de aprendizaje o discapacidad intelectual.
Este sitio de salud resalta que es una enfermedad genética que no tiene cura, sin embargo, algunos síntomas pueden ser tratados con medicinas, cirugías, fisioterapia o terapia de lenguaje.
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